ניוון שרירים ואציטילציסטאין

דושן ניוון שרירים אן-אציטילציסטאין

דושן ניוון שרירים (Duchenne muscular dystrophy, או בקיצור: DMD) היא מחלת ניוון שרירים חמורה הנגרמת עקב מוטציה בגן בדיסטרופין.

במחקר זה חקרו אם נוגד חמצון N-acetylcysteine ​​(אן-אציטילציסטאין) סיפקה הגנה מפני נזקי שריר ניווניים בעכבר, במודל בעלי חיים עם ניוון שרירים דושן. בשרירים MDX מבודד, אנ-אציטילציסטאין מנע את חדירות המוגברת לממברנה כך מצמצם את הירידה בכוח השרירים המלווה בנזק לשרירים.

לאחר שלושה שבועות עכברים שטופלו באן-אציטילציסטאין במי השתייה, הראה שהטיפול הקטין את הריכוז של חמצן תגובתי (reactive oxygen species, או בקיצור: ROS) בשרירי העכברים.

כך נראה שטיפול NAC גרם לירידת ביטוי החלבון הגרעיני של NF-kappaB, גורם שעתוק בביטוי ציטוקינים פרו-דלקתים.
לבסוף, הראו כי הטיפול ב-NAC הפחית את רמות החלבון caveolin-3 והגדילה את הביטוי sarcolemmal של Beta-dystroglycan ואת homologue בדיסטרופין, אוטרופין.

כך שהממצאים מראים כי ROS ממלאים תפקיד חשוב בפתוגנזה דיסטרופי, הן מבחינת הפעלת המסלולים נזק בוויסות ביטוי של חלבונים בממברנה הקשורים בדיסטרופין.
תוצאות אלה מספקות את האפשרות כי חומרים נוגדי חמצון, כגון: NAC יכול להיות פוטנציאל טיפולי בחולים ניוון שרירים דושן.

מקור המחקר: J Physiol. 2008 Apr 1;586(7):2003-14. doi: 10.1113/jphysiol.2007.148338. Epub 2008 Feb 7.

ניוון שרירים דושן (DMD) היא מחלה שרירים גנטית הנגרמת כאמור ע"י בהעדר בדיסטרופין.
כך למעשה יצרו עכבר הסובל מ- DMD, אשר אינו מסוגל להביע בדיסטרופין.
דלקת, ובעיקר ציטוקינים (TNF-α) הגורמים נמק ומעודדי דלקת, תורמת מאוד לנמק בסיבים מחסר בדיסטרופין  בעכברים MDX וב- DMD.
במחקר זה חקרנו נמצא כי נוגד חמצון N-acetylcysteine, מוריד את רמות-α TNF ומגן על שריר הסרעפת של עכברים MDX נגד נמק.